罕見病患者訴求應該得到廣泛關注

歲末又至，明年年初的全國兩會也為時不遠了。為此，中國政府網聯合多家網絡媒體平臺，以及各省區市、相關部委政府網站開展“我向總理說句話”網民建言征集活動。公民在哪些方面對政府工作有什么建議，都可以進行建言。從活動結果看，網民留言如火如荼，在民生方面的建言更是十分積極踴躍。

通過一個截面看全貌。醫療保障向來是民生重點，與百姓的幸福感安全感密切相關。翻看民生醫療板塊留言，有一個詞出現的頻率特別高：罕見病。罕見病患者以及罕見病患者家屬書寫了大量的內容，留言言辭懇切，飽含對政府的信任與期待。罕見病由于發病人數少、社會認知度低、醫療費用高昂，本人及家庭承受的壓力巨大，他們被看見被聽見的需求尤為強烈和迫切。這樣的民聲通道，讓罕見病被看見，讓罕見病患者直接把訴求傳遞出去，是非常好的求助與建言的途徑。也讓我們看到，民生無小事，在民生領域，無論涉及的人群是否廣泛，只要需求是迫切的，一樣有被看見的通暢途徑和無限可能。

罕見病又稱孤兒病，指發病率低、比較罕見的疾病。罕見病多由基因突變引起，其隨機性和不可預防性為罕見病患者及家庭籠罩上一層悲情色彩。雖然發病率低，但多數罕見病是進展性疾病，通常會危及生命，罕見病已經成為國際公認的公共健康問題。罕見病患者產生隨機、病情嚴重、難以正常學習生活、治療費用高昂，由于自身這些特點，對社會有著極大的依賴性，如果政府和社會不能為罕見病患者提供醫療保險制度的支持，罕見病患者的基本生存權利和生活質量就很難得到保障。

目前，我國醫療保險及大病統籌無法覆蓋罕見病，罕見病和罕見病用藥醫保報銷比例低，缺少針對罕見病的商業保險，社會救助力量微弱。由于我國罕見病用藥的研發生產水平不足，絕大部分藥物依賴進口，因此價格昂貴。未來，基本醫療保險及大病醫療對于罕見疾病的覆蓋是切實減輕患者負擔的根本，多方費用分擔機制能夠提供更多的保障。而這一切，都有賴于政府的關注與投入。

罕見病診治的研究是挑戰，也是未來醫學發展重大突破的方向。中國是人口大國，也是罕見病負擔大國。近些年，國家有關罕見病的政策也不斷出臺。原國家衛計委2015年成立了國家罕見病專家委員會，旨在推動衛生領域給予罕見病全方位的解決方案。科技部啟動了罕見病臨床隊列研究項目。原國家食品藥品監督管理總局也出臺了多個有利于罕見病用藥市場準入和審批政策。在取得令人欣慰的進步的同時，罕見病診治的現狀仍不容樂觀，大部分罕見病治療費用還非常高，且大都在醫保范圍之外。我國目前尚無罕見病的官方定義，同時缺乏罕見病藥物研發激勵措施。罕見病藥物可及性亟待提高。

公民健康權是公民享有的最基本的人權，罕見病患者更應該被關愛。立足國情，提高罕見病用藥可及性，最大限度保障罕見病患者的生命健康權益，這是我們增進民生福祉的題中應有之義。讓民聲都能被聽見，公共政策會更友好，人民生活會更美好，這正是我們努力的方向。（華羽）